治疗原发性干燥综合征,「艾拉莫德」临床申请获批!

艾拉莫德有望成为国内首个用于治疗原发性干燥综合征的药物。

此次临床申请获批,意味着艾拉莫德有望成为国内首个用于治疗原发性干燥综合征的药物,这是其继获批治疗类风湿关节炎后拓展的第一个新适应症。

图1:新药临床试验申请获得批准

原发性干燥综合征(pSS)是系统性红斑狼疮、类风湿关节炎之外的又一慢性、系统性、自身免疫性疾病。该疾病主要特征为外分泌腺受累,常见临床表现为口干、眼干、疲劳和关节痛等症状,这三种症状见于80%以上患者,极大影响患者的生活质量。pSS以中年女性患者为多,总患病率约为61/10万,我国人群总患病率约0.29%-0.77%,预计总人数大约400-1000万。

图2:干燥综合征临床表征

相比于其他自身免疫性疾病,pSS的治疗尚未取得显著进展,目前没有基于高质量等级证据的治疗指南,也缺少治疗pSS的经典评价标准。目前,全球尚没有药物获得pSS的适应症,pSS的治疗存在巨大的临床未满足的需求。由于 pSS 尚无满意的治疗措施,无论是干燥、疲乏、疼痛或内脏器官损害均缺乏经循证医学论证的有效药物,特别是用于控制并延缓系统损伤的药物,现使用的药物多为经验性治疗,或借鉴类似疾病的治疗。临床上主要采用涎液和泪液的替代治疗以改善口干和眼干症状,使用非甾体抗炎镇痛药减轻肌肉、关节痛等,这些对症治疗可以一定程度上缓解患者症状,但是不能真正缓解疾病进程,且对于其他重要脏器受累的患者疗效不佳。

pSS的发病机制尚不清晰,目前而言,全球有20多种化学药物和生物制剂正处在pSS治疗的研发进程中。尽管治疗pSS的研发层出不穷,但是缺乏特异性治疗的药物,且大多进展缓慢(暂无进入III期临床试验阶段的药物),快速推进pSS治疗高效药物的研发存在迫切的需求。

新型改善病情的抗风湿药物(DMARD)艾拉莫德机制研究表明其能够通过调节蛋白激酶C/早期生长反应因子1(PKC/EGR1)途径抑制B细胞产生免疫球蛋白 [1] ,同时还可抑制 IL-17和NF-κB信号通路,提示艾拉莫德具有治疗pSS的机制基础 [2-3] 。

图3:艾拉莫德基于pSS发病机制的潜在治疗靶点[4]

目前,艾拉莫德治疗pSS已逐步积累了多项临床数据,研究显示艾拉莫德能有效改善pSS患者疾病活动度及各项指标,且安全性良好,证实了其对pSS的治疗价值。在前期大量临床证据的基础上,艾拉莫德于今年4月已正式进入了我国《原发性干燥综合征诊疗规范》,并于今日正式获批原发性干燥综合征临床研究申请,有望成为第一个将原发性干燥综合征写入说明书的药物。

图4:艾拉莫德治疗pSS部分已发表研究简介

2011年1.1类创新药艾拉莫德的成功上市是先声药业创新发展的里程碑,开启了先声药业持续构筑研发管线、推出创新药的上升发展轨道。多年来,先声药业聚焦源头转化创新,深耕创新药领域,在今年已上市了两款重磅创新药产品:分别是生物创新药阿巴西普注射液、1类创新药依达拉奉右莰醇注射用浓溶液,预计2021年还将上市重磅药物PD-L1抑制剂KN035 (Envafolimab)。除这三个重磅药物外,先声药业在肿瘤疾病、中枢神经系统疾病、自身免疫疾病三大领域一共还有近50种不同研究阶段的创新药在研产品。

在自身免疫疾病领域,除了已上市的艾拉莫德片,阿巴西普注射液,枸橼酸托法替布片,双氯芬酸钠胶囊/凝胶之外,还有三款在研产品,产品布局日趋完善,已逐步成为自身免疫疾病领域的创新标杆,切实为自身免疫疾病患者带来更多精准、安全有效的药物。

图5:自身免疫疾病领域产品

先声药业作为一家快速向创新驱动转型的制药公司,凭借领先的研发和商业化能力,致力于“让患者早日用上更有效药物”。相信此次艾拉莫德片治疗原发性干燥综合征IND获批,将会极大地推动此治疗领域的发展,为几百万患者带来福音。

参考文献:

[1] Ye Y, Liu M, Tang L, et al. Iguratimod represses B cell terminaldifferentiation linked with the inhibition of PKC/EGR1 axis[J]. ArthritisResearch & Therapy, 2019, 21(1): 92.

[2] Luo Q, Sun Y, Liu W, et al. A Novel Disease-Modifying AntirheumaticDrug, Iguratimod, Ameliorates Murine Arthritis by Blocking IL-17 Signaling,Distinct from Methotrexate and Leflunomide[J]. The Journal of Immunology, 2013,191(10): 4969

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